PROGNO-MG: Multizentrische Studie zur Exploration eines prognostischen Biomarkers für die Vorhersage eines Krankheitsverlaufs bei immuntherapie-naiven Myasthenie-Patient*innen
Beschreibung der Studie
Die Krankheitsaktivität der Myasthenia gravis (MG) kann von mild/moderat bis hochaktiv variieren. Nach der aktuellen Leitlinie hängen therapeutische Entscheidungen zur Behandlung myasthener Syndrome bisher von der klinischen Erkrankungsaktivität ab. Dabei hat sich gezeigt, dass eine frühzeitige Krankheitskontrolle innerhalb von 12 Monaten nach Diagnosestellung entscheidend ist, um ein Voranschreiten der Erkrankung bis hin zu einer myasthenen Krise zu vermeiden. Bislang existieren jedoch keine Biomarker mit denen man die spätere Krankheitsaktivität vorhersagen könnte. Solche Biomarker könnten helfen Patient*innen besser zu versorgen und einen schweren MG-Verlauf zu verhindern.
Ziel dieser nicht-interventionellen, prospektiven Beobachtungsstudie ist es daher potentielle Biomarker zur Detektion der Erkrankungsaktivität zu ermitteln. Dabei werden noch nicht behandelte MG-Patient*innen ab dem Zeitpunkt der Diagnose bis zu 24 Monate lang beobachtet. Während dieses Beobachtungszeitraums werden einige MG-Patient*innen einen milden/mittleren Krankheitsverlauf beibehalten, während andere einen hochaktiven Krankheitsverlauf entwickeln. In beiden Patientengruppen werden demografische Daten sowie klinische Merkmale erhoben und Biomaterial entnommen. Die Daten und Proben werden dann mit dem Ziel analysiert, Biomarker zu detektieren, die zum Zeitpunkt der Diagnose mit einem späteren mild/moderaten oder hochaktiven Verlauf assoziiert sind.
Insgesamt soll diese Studie einen Beitrag dazu leisten, frühzeitig Patient*innen mit einem hochaktiven Verlauf zu identifizieren und somit effektivere therapeutische Entscheidungen treffen zu können.
Kontakt: Frauke Stascheit (frauke.stascheit@charite.de)
Studienleitung: Dr. med. Frauke Stascheit - Klinik für Neurologie an der Charité Universitätsmedizin Berlin
Registrierung: Deutsches Register Klinischer Studien: DRKS-IDDRKS00035457
Projektpartner:
iMZ Universitätsklinikum Düsseldorf
Neurologische Klinik
Heinrich-Heine-Universität
Moorenstraße 5
40225 Düsseldorf
iMZ Universitätsklinikum Münster
Klinik für Neurologie
Universitätsklinikum Münster
Albert-Schweitzer-Campus 1
48149 Münster
iMZ Helios Hanseklinikum Stralsund
Neurologische Klinik
Große Parower Straße 47-53
18435 Stralsund
iMZ Friedrich-Baur-Institut
LMU München
Ziemssenstr. 1a
80336 München
iMZ Köln
Universitätsklinikum Köln
Klinik für Neurologie
Kerpener Str. 62
50937 Köln
Klinik für Neurologie
Medizinische Hochschule Hannover
Carl-Neuberg-Str.1
30625 Hannover
Klinik für Neurologie
Universitätsklinikum Göttingen
Georg-August-Universität
Robert-Koch-Straße 40
37075 Göttingen
Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
Campus Lübeck
Klinik für Neurologie
Ratzeburger Allee 160
23538 Lübeck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik für Neurologie
Martinistraße 52
20251 Hamburg
Universitätsklinikum Freiburg
Klinik für Neurologie
Hugstetter Str. 55
79106 Freiburg im Breisgau
Förderung: Alexion Pharmaceuticals
Publikationen
- Stascheit F, Hotter B, Hoffmann S, Kohler S, Lehnerer S, Sputtek A, et al. Calprotectin as potential novel biomarker in myasthenia gravis. J Transl Autoimmun. 2021;4:100111.
- Stascheit F. Serum neurofilament light chain in myasthenia gravis subgroups: An exploratory cohort and case–Control study. Front Neurol. 2023;Volume 13 - 2022
- Stascheit F, Chuquisana O, Keller CW, Ambrose PA, Hoffmann S, Gross CC, et al. Complement Activation Profiles in Anti-AChR Positive Myasthenia Gravis. European Journal of Neurology. 2023;n/a(n/a)