RWE RavEcu: Therapiezufriedenheit von Myasthenie-Patient:innen unter Complement-Inhibitoren in der klinischen Regelversorgung in Deutschland - eine multizentrische Beobachtungsstudie

Beschreibung der Studie:

Die Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene autoimmune Erkrankung, deren Hauptkrankheitszeichen eine wechselnde Muskelschwäche ist, die prinzipiell die gesamte Muskulatur (inkl. Atemmuskulatur) betreffen kann.

Zur Therapie werden u.a. Medikamente aus der Gruppe der Complement-Inhibitoren mit den Wirkstoffen Eculizumab und Ravulizumab eingesetzt. Bisher gibt es zu diesen Medikamenten keine Daten aus der Anwendung in der klinischen Regelversorgung mit größeren und heterogenen Patient:innengruppen, sowie zur subjektiven bzw. persönlichen Therapiezufriedenheit von Patient:innen , die mit diesen Medikamenten behandelt wurden.

Ziel dieser Studie ist es, das Verständnis über die Auswirkungen der Therapie mit Complement-Inhibitoren zu erweitern. Der besondere Fokus liegt in dieser Studie darauf, wie zufrieden die Patient:innen mit der Therapie sind.

Auch wenn medikamentöse Therapien weiterhin vorrangig auf Basis der Verbesserung von objektiven Skalen oder Scores beurteilt werden, so haben Erhebungen der subjektiven Patientenperspektive zunehmend einen Einfluss auf die Beurteilung neuer medikamentöser Therapien. Wir erwarten daher, dass die Ergebnisse dieser Studie zukünftig Eingang in Therapieempfehlungen bei Myasthenia gravis finden.

An dieser Studie können alle Patient:innen teilnehmen, die gemeinsam mit ihren behandelnden Ärzt:innen entschieden haben eine Therapie mit einem Complement-Inhibitor (entweder Eculizumab oder Ravulizumab) zu beginnen. Zudem können Patient:innen teilnehmen, bei denen ein Wechsel innerhalb der Gruppe der Complement-Inhibitoren geplant ist (z.B. von Eculizumab auf Ravulizumab). 

Kontakt: Dr. med. Lea Gerischer (lea.gerischer@charite.de)

Studienleitung: Prof. Dr. Andreas Meisel

Studienkoordination: Dr. med. Lea Gerischer

Registrierung:  Die Studie ist im DRKS registriert: DRKS00030410

Laufzeit der Studie: (Start) 11/2022 – (voraussichtliches Ende) 11/2024

Projektpartner: hier

Förderung: durch Alexion Pharma Germany